Ребёнок из Приморья, страдающий редкой болезнью, получил для лечения препарат стоимостью 3 миллиона долларов. Пятилетний Слава Я. из Фокино пройдёт курс лечения бесплатно.
В России стал доступен препарат Деландистроген моксепарвовек с торговым названием «Элевидис». Он жизненно необходимый детям с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Пациент из Приморья получил его в конце августа. Эффект от препарата можно будет оценить через 3 месяца.
По словам специалистов из Министерства здравоохранения Приморского края, симптомы заболевания появляются как правило в младшем дошкольном возрасте 3—5 лет и характеризуются задержкой моторного развития и мышечной слабостью, которая в дальнейшем прогрессирует. Развитие двигательных навыков останавливается, а затем начинает регрессировать, дети постепенно теряют способность к ходьбе, стоянию, самостоятельному сидению и в конце концов к самостоятельному приему пищи и дыханию. Кроме мышечной слабости, заболевание характеризуется системностью, с поражением других органов и систем, в первую очередь сердца, проблемы с которым, как правило, и являются причиной ранней смерти.
Препарат «Элевидис» — первый в мире препарат однократного введения генозаместительной терапии МДД. Он привносит в организм копию самого длинного гена — дистрофина, который отвечает за жизнедеятельность мышечной ткани.
Славе Я. ввели препарат бесплатно благодаря помощи созданного по инициативе президента России Фонда поддержки детей с орфанными заболеваниями «Круг добра». С конца июня это лекарство закуплено для 43 детей из разных регионов.
По словам председателя Комиссии Общественной палаты РФ по вопросам социального партнёрства, попечения и развитию инклюзивных практик протоиерея Александр Ткаченко, который также является председателем правления фонда, его главным результатом можно считать спасённые жизни.
«Сейчас их уже более 26 тысяч. В каком бы уголке страны ребёнок ни проживал — как только подтверждается диагноз, фонд предоставляет лечение, сколько бы оно ни стоило», — сказал он.
По результатам клинических исследований препарат показал безопасность и значимую эффективность для детей в возрасте 4-5 лет.
